每人每癌終生給付一次 次世代基因定序(NGS)5月納健保
次世代基因定序(NGS)價格高昂,不少癌友無法自行負擔,難以找到合適標靶藥。健保署19日帶來好消息,確定5月1日起將NGS納入給付,涵蓋的癌症包括非小細胞肺癌、三陰性乳癌、胰臟癌、血癌等,預估每年約2萬多名癌症病人受惠,經費則需約3億元。此次的給付,象徵著接軌癌症精準醫療趨勢。健保提供3種定額給付方式,分別為BRCA基因檢測支付1萬點、小套組(≦100個基因)支付2萬點、大套組(>100個基因)支付3萬點。NGS涵蓋的實體腫瘤包含:非小細胞肺癌、三陰性乳癌、卵巢癌/輸卵管癌/原發性腹膜癌、攝護腺癌、胰臟癌、NTRK基因融合實體腫瘤、肝內膽管癌、甲狀腺癌、甲狀腺髓質癌等9癌;至於大腸直腸癌、泌尿道上皮癌、黑色素瘤、腸胃道間質瘤及胃癌,將採單基因檢測,近期醫學會已提出申請。針對血癌患者,基因檢測有助於規劃是否適合骨髓移植等治療計畫,本次NGS新增小套組(≦100個基因)及大套組(>100個基因)給付。5大類血液腫瘤包含:急性骨髓性白血病(AML)、高風險之骨髓分化不良症狀群(MDS)、急性淋巴芽細胞白血病(B-ALL及T-ALL)等3癌;另B細胞淋巴癌(BCL)及T或NK細胞血癌與淋巴癌(NKTL)則規劃採單基因檢測,相關醫學會已提出申請。考量各癌別檢測時機不同,健保公告的支付規範依癌別訂有適應症及必要檢測基因,每人每癌別終生給付一次。另為確保檢測品質,限「區域級以上醫院」或「癌症診療品質認證醫院」申報,且必須為衛福部核定的實驗室開發檢測(LDTs)施行計畫表列醫療機構。醫院須自行設立或跨院聯合組成分子腫瘤委員會(MTB),以促進臨床跨領域合作,為不同適應症之癌友提供精準、個人化的治療策略。健保署表示,為確保檢測品質、評估健保治療藥物的反應及療效,醫事服務機構須上傳檢測結果,未來若有新的標靶藥物納入健保給付時,得以資料庫比對查詢適用條件、即時用藥,病人免重複受檢。另健保署研議委託國家級人體生物資料庫平台,促進後續臨床試驗及新藥的媒合,為民眾提供及早治療機會。
瘦瘦針增自殺傾向?歐盟本周審查 美國FDA初步認定無關連
在特斯拉執行長馬斯克等名人的帶動下,俗稱「瘦瘦針」、「減肥針」的GLP-1藥物(Glucagon-likepeptide-1 agonists類升糖素胜肽-1受體促效劑)成為炙手可熱的減肥聖物,但從去年起便傳出可能會增加輕生傾向,歐洲藥品管理局 (EMA) 將於本週召開一次會議,審查有關 GLP-1 類減肥藥物與自殺傾向是否有關聯的報告。中國附醫健康醫學中心副院長、台灣肥胖醫學會理事長林文元表示,GLP-1藥物本來是一種降血糖藥,在研發過程中,發現血糖下降的同時,體重也在下降,所以在國外很早就用於減重。瘦瘦針藥物種類相當多,目前台灣大致有Liraglutide、Dulaglutide、Semaglutide等3大類,隨著民眾搶買減肥針,全球都出現短缺狀況。歐洲藥品管理局去年接獲冰島通報,1例使用抑制食慾的胰妥讚(Semaglutide類藥物)後導致出現自殺念頭、1例使用善纖達(Liraglutide類藥物)想自殺、另1例使用善纖達出現自殘想法。Liraglutide、Semaglutide類藥物均由諾和諾德(Novo Nordisk)製造。目前歐盟藥物產品訊息中並未將自殺行為列為副作用,相關產品的安全性將由「藥品監測暨風險評估委員會」(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee, PRAC)進行評估,日後將考慮是否將審查範圍擴大到「類升糖素胜肽-1受體促效劑」(GLP-1 receptor agonists)的其他藥物。諾和諾德對此回應,GLP-1受體促效劑應用於治療第2型糖尿病已有超過15年的歷史,用於治療肥胖症也有8年的歷史。從大型臨床試驗項目和上市後監測收集的數據中,並無證據顯示其藥物與自殺自殘傾向存有關聯。諾和諾德強調會持續監測正在進行的臨床試驗和實際使用其產品的數據,並與當局密切合作,以確保患者安全和向醫療保健專業人員提供足夠的信息。美國食品藥物管理局 (FDA) 今年1月的初步審查發現不存在自殺關聯,不過,FDA同時警告,鑑於數據有限,不能完全排除有這種風險的可能性,之後將繼續關注這一問題。
美日市場需求續成長 藥華藥3月營收5.6億年增逾60%
新藥公司藥華藥(6446)受惠美國及日本市場營收持續成長,日前公告3月營收5.6億元,月減5.07%、年增60.51%。藥華藥表示,未來將適度控管營運支出及衝刺獲利,作為營運的重心;此外,藥華藥已受邀參加2024「生技醫療產業」主題式業績發表會,將於周一(8日)分享近期營運概況。藥華藥指出,3月營收以罕見血癌新藥Ropeginterferon alfa-2b(簡稱Ropeg,即P1101)的美國銷售為主,本月歐洲未補貨。預期在美、日本市場持續成長中,將適度控管營運支出及衝刺獲利,作為營運的重心,已逐步邁向本業單季獲利;累計該公司第一季營收16.5億元,年增86.27%,單季營收創新高。藥華藥說明,Ropeg的全球銷售情景穩定上升,驅動營收持續成長。今年也預計取得中國、新加坡及馬來西亞的真性紅血球增多症(PV)藥證,搶攻中國及東南亞市場,現正積極規劃行銷準備,銷售成長幅度可望繼續增加。另外,Ropeg用於原發性血小板過多症(ET)的全球第三期臨床試驗,預計最快今年底取得頂線結果(top-line results);加上Ropeg用於早前期原發性骨髓纖維化(Early PMF)的第三期臨床試驗計畫也收到美國FDA的正面回覆,試驗將要展開,正式向成為MPN治療領域的領導者大步邁進。
杏輝子公司爆內線交易 董座與子女等8人遭搜索約談
杏輝藥品(1734)子公司杏國新藥(4192)於前年4月間發佈新藥研發進度之利多重訊,4天後再發布減資利空訊息,導致杏國股價波動。檢調獲報後依涉嫌外洩資訊,於20日搜索並約談集團林姓董事長,以及其擔任副董事長的兒子、公司發言人女兒等總共8人。杏國2022年4月7日週四盤後發布重訊,公告研發胰臟癌新藥SB05PC (EndoTAG-1)通過美國FDA准許執行第3期人體臨床試驗;4月11日週一上午,再以重訊宣布董事會決議辦理減資彌補虧損。導致股價發生上下波動。檢調比對分析杏國密集利多利空、交易量可疑變化後,懷疑林姓董事長與其子女把應保密的重訊提前外洩,讓親友得以透過買賣股票獲利或避損,於今(20日)指揮調查局台北市調處,搜索林董等人辦公室及住家共10處,並約談涉案8被告。
肺癌新生機!抗血管新生標靶首度獲給付 省下百萬藥費
肺癌腦轉移患者迎來健保新福音,3月1日起健保正式啟動抗血管新生合併口服EGFR雙標靶治療之給付!給付條件包括「無法手術切除」、「腦轉移」、「非鱗狀非小細胞肺癌」以及「帶有EGFR Exon21 L858R活性化突變」等,符合之病友可於晚期第一線由醫師協助申請使用,每個療程(三週)約可省下5萬元,預計整個用藥期間可省下破百萬元之藥費。本次極具意義的給付亦為抗血管新生標靶藥物問世以來,在台灣首度於肺癌領域獲得健保給付。就此,台灣胸腔暨重症加護醫學會陳育民理事長表示,此雙標靶藥物通過給付,顯示政府對於國人頭號健康殺手肺癌的重視,在減輕患者經濟重擔後,也讓肺腺癌腦轉移第一線治療策略迎向全新時代。依最新110年癌症登記報告,肺癌發生人數高達16,880例,首度超越大腸癌成為第一位;除發生人數外,年增加案例數與死亡率也為所有癌症之冠,躍上國人癌症排行的「三冠王」。肺癌死亡率居高不下,與確診時的期別有關,陳育民理事長分析,雖政府與醫界近年持續推廣低劑量電腦斷層,但仍有高比例者為晚期確診,由110年癌登觀察,首次治療為手術者僅佔40%左右,可見大多患者發現時已為無法手術的病況,急需新的全身性治療選擇。肺癌依細胞型態可分為小細胞肺癌與非小細胞肺癌兩大類,在台灣非小細胞肺癌佔約92%,國人最常罹患的肺腺癌就屬於非小細胞肺癌,在已知的基因突變中,又以表皮生長因子受體EGFR佔50-60%為大宗。「肺腺癌本來就是很容易產生腦轉移的癌症之一,具EGFR突變的患者又有更高的比例有腦轉移,根據文獻約有2成到3成患者在初診斷便有腦轉移現象,而5到6成患者在疾病治療過程癌細胞也會擴散至腦部,導致預後不佳,對此醫界也期盼能有更多的治療武器!」陳育民理事長進一步說明。要針對轉移至腦部的癌細胞進行治療,首先要面臨的難關便是「血腦屏障」。高雄長庚醫院內科部副部長暨肺癌團隊召集人王金洲醫師表示,血腦屏障是大腦的一種自我保護機制,可阻擋微生物或是化學物質對腦部造成傷害,但此機制在腦轉移發生時,卻會令藥物無法順利進入腦部,導致腦中藥物濃度比一般血中濃度低很多,無法有效殲滅癌細胞,此時抗血管新生藥物就扮演相當重要的角色。抗血管新生藥物的機轉十分特別,其非以腫瘤細胞本身為攻擊目標,而是抑制不正常的血管生成,讓正常的血管持續正常化,以利藥物通過抵達腫瘤細胞。王金洲醫師分析,抗血管新生藥物能改善腦轉移病況的主要關鍵有二,首先,抗血管新生藥物可使血管正常化,當血管結構恢復較正常時,可改善轉移造成的腦水腫症狀,降低腦中累積的水分與腦壓,也就能透過血管內外的壓力差,將藥物帶到腫瘤部位。再者,當腫瘤的血管新生受到控制時,腫瘤周邊的微環境也會受到影響,讓合併使用的藥物,如化療、標靶藥物等,更容易發揮作用。正因為上述抗血管新生藥物的特殊機轉,故其在抗癌策略上可與其它不同藥物合併使用。台大醫院內科部胸腔科廖唯昱醫師進一步解釋,善用抗血管新生藥物可讓腫瘤血管的新生受到抑制,且通往腫瘤裡面的血管正常化,同時再合併不同機轉的標靶藥物,雙管齊下就更有機會讓病情受到控制,如合併EGFR口服標靶藥物,就是試驗數據上達到延緩病情惡化指標的雙標靶組合。關於此雙標靶組合的用藥須知,廖唯昱醫師表示,根據一項在日本進行、針對亞洲人的第三期大型臨床試驗數據顯示,EGFR/抗血管新生雙標靶治療有機會幫助晚期或復發之非鱗狀非小細胞肺癌的患者,延緩疾病惡化速度,延緩時間有機會達到1年4個月。其中針對EGFR突變發生於外顯子21(exon 21)族群,延緩時間則有可能達到1年5個月,因此本次健保給付也優先針對exon 21族群通過給付。廖唯昱醫師也提醒,接受抗血管新生與口服EGFR雙標靶治療前,仍須接受醫師評估是否有禁忌症,例如:合併高血壓控制不好、蛋白尿、有出血問題等;除此之外,治療中也有可能產生皮疹、腹瀉、肺出血等副作用,若有任何不適出現,應立即與醫師反應,讓醫師能適時評估與調整用藥。根據試驗結果,EGFR/抗血管新生雙標靶對第一線EGFR基因突變非鱗狀非小細胞肺癌病人能帶來助益,惟過往需自費,整個療程藥費可能破百萬元,患者面臨經濟重擔。現在終於傳來好消息,自3月1日起健保給付正式啟動,符合「無法手術切除」之「腦轉移」、「非鱗狀非小細胞肺癌」,且帶有「EGFR Exon21 L858R活性化突變」之患者都有機會於第一線申請。台灣胸腔暨重症加護醫學會鼓勵患者,可主動跟主治醫師討論,在治療選擇越來越進步與多元的現在,即使確診後出現腦轉移也無須喪氣,透過不同藥物搭配,都有機會穩定病情,將肺癌如同慢性病般穩定控制,晚期肺癌也能迎向新生機。
仲恩生醫35元登興櫃漲逾51% 董座:幹細胞藥今年將申請日本藥證
仲恩生醫(7729)上周五(8日)召開興櫃前法人說明會,於今(11日)以每股35元登錄興櫃,今早開盤股價上衝至53元,漲幅逾51%,隨後漲幅收斂至7.5%。董事長暨總經理王玲美表示,仲恩長期專注神經罕見疾病藥物研發,目前進展最快的是治療小腦萎縮症(SCA)的Stemchymal幹細胞藥物,預估將在2024至2025年提出日本藥證申請。仲恩生醫創立於2007年,致力於脂肪間質幹細胞投入罕見疾病療法藥物研發,期望為罕病病友提供有效治療方案,研發至今已累積多項創新幹細胞技術平台開發、前臨床及臨床試驗,開發適應症涵蓋小腦萎縮症、亨丁頓舞蹈症兩項罕病,以及急性發炎性疾病包含急性缺血性腦中風、急性肝衰竭、急性呼吸窘迫症等。仲恩生醫副總柯景懷進一步指出,經由動物實驗及離體細胞實驗證實,Stemchymal治療機制可透過特定的分泌因子,經由自體吞噬的路徑,達到減少異常蛋白質堆疊、調節發炎反應、抗氧化能力、支持神經細胞修復、生長;從動物行為實驗上可看到顯著的改善。目前市面上研發藥物多為單一靶點,柯景懷表示,而Stemchymal可多靶點全方位達到保護神經細胞及抑制突變蛋白質的堆積,明顯優於其他競爭對手。目前仲恩已與日本Reprocell、韓國SCM Lifescience 兩家公司達成Stemchymal技術授權,同時,仲恩也持續積極拓展其他國際市場如美國及歐洲等,爭取技轉授權到海外的機會。在藥證取得方面,仲恩生醫除日本市場預計在2024、2025年提出藥證申請外,台灣方面則可望在「再生醫療製劑條例」通過後,依「有附款許可」取得暫時性許可。搭配衛福部已於今年1月施行「已於醫藥先進國核准之罕見疾病藥品認定併查驗登記審查試辦方案」,兩種途徑都可能縮短Stemchymal在台上市時程,為台灣罕病病友提供治療方案,未來也將繼續專注臨床需求,以孤兒藥為目標,持續開發其他適應症。
醫療新躍進3/抗癌利器納健保「省千萬藥費」 異體移植讓存活期增5倍
去年11月,健保署正式將CAR-T藥物納入健保,70歲的張女士成為首位受惠的癌症患者,4億個基因改造的細胞正在她體內癌細胞作戰。基因嵌合T細胞治療(Chimeric Antigen Receptor T-cell;CAR-T)是近年來癌症治療的一大利器,先將患者的T細胞改造後,再輸回病人體內,讓CAR-T細胞啟動免疫機制攻擊及消滅癌細胞,過去這項治療需自費上千萬元,健保給付後將讓生存權不再被金錢決定。不只如此,國內更有醫學中心研究出「可異體移植」的CAR-T治療,動物實驗顯示可讓肺癌、乳癌、大腸癌的癌細胞消失近9成,存活時間延長3~5倍,不過須等《再生醫療法》通過,才能應用治療。2012年美國有位小女孩Emily,在罹患了急性淋巴性白血病之後,成為全球第一個接受CAR-T細胞治療的兒童。檢查顯示她體内的癌細胞已經完全根除,這11年來每一年Emily都會PO一張照片,向全世界宣告自己沒有受到癌症的侵襲,又健康的活過一年。2022年4月,台大醫院成為台灣首家提供CAR-T細胞治療之醫學中心,也有了第一位接受CAR-T細胞治療的小女孩亭亭。亭亭當初因兒童B細胞急性淋巴性白血病住院治療,如今已完全康復。在這之後,目前多家醫學中心如林口長庚台中榮總、中國醫藥大學附設醫院、花蓮慈濟醫院等皆有此療程。2024年1月2日,花蓮慈濟醫院為全台第一位健保給付CAR-T治療受惠的瀰漫性大B細胞淋巴瘤病人張女士,進行CAR-T細胞治療。「70歲的張女士9年前被診斷瀰漫性大B細胞淋巴癌,3年前接受化療、也接受自體脊髓移植,當時癌細胞一度消失,沒想到去年9月再次復發。」花蓮慈濟醫院幹細胞與精準醫療研發中心主任李啟誠說。當時張女士身心俱疲,與醫師、家人討論後,決定進行CAR-T細胞治療。李啟誠說,現在臺灣有這個能力可以進行CAR-T細胞治療,所以,在這次安排化療之前,一開始先讓張女士調養身體,以收集好的免疫T細胞,2023年11月,由專機送往瑞士進行基因轉殖處理並大量複製,12月21日製成結束後,21c.c.總共4億個經過基因改造戰力大為升級的CAR-T細胞,再由專機送返花蓮慈濟醫院,再將製備過後的CAR-T細胞回輸進張女士體內。CAR-T細胞治療雖是抗癌利器,但目前僅限於血液癌症。中國醫藥大學附設醫院院長兼細胞治療轉譯中心主任周德陽表示,逾9成癌症患者是實體腫瘤,如肺癌、大腸癌、乳癌等,實體癌細胞如同一座城堡,免疫細胞難以入侵,再加上同一顆腫瘤裡,每個細胞抗原表現可能不同,因此單一標靶的CAR-T細胞,無法有效清除癌細胞。CAR-T藥物原本須自費上千萬元,去年11月健保署正式納入健保,70歲的張女士成為首位受惠的癌症患者。(圖/花蓮慈濟醫院提供)歷經近20年努力,周德陽與研究團隊研發「可異體移植、非病毒基改之多靶向奈米抗體- CAR.BiTE-T免疫細胞治療」,簡單來說,就是隨取隨用的異體移植CAR-T治療,病人檢驗完成當天馬上使用,CAR.BiTE-T細胞治療可有效滲透到實體癌內部,並分泌BiTE(雙導向T細胞活化抗體)激活周邊免疫細胞,共同對抗癌細胞,在肺癌和三陰性乳癌小鼠模式中,有效延長3~5倍生存時間,甚至有一段時間內癌細胞幾乎消失。該研究成果今年三月獲權威國際期刊《先進科學(Advanced Science)》接受刊登,目前在美國等多國進行專利審查,已技轉給生技公司,預計今年內展開臨床試驗,應用於肺癌、大腸癌和三陰性乳癌等癌症患者的治療。不過,由於此療法需要「異體移植」,還需要《再生醫療法》草案通過,未來才能適用於治療上。
藥華藥25日櫃轉上市! Ropeg新藥估2024年取得三國PV藥證
藥華藥(6446)即將在25日櫃轉上市,23日舉辦法說會,展望Ropeg今年預計取得中國、新加坡及馬來西亞的PV藥證,進軍中國及東南亞市場,現正積極規劃行銷準備,Ropeg全球銷售成長幅度可望向上加成。藥華藥公布2023年全年營收達51.1億元,年增77.2%。藥華藥科學長林俐伶博士表示,持續進行新藥的突破創新研發,擴大產品線、增添營運動能,透過內部研發和引進授權合作來瞄準新的免疫檢查點分子和細胞激素,以開發具有同類第一(First in Class, FiC)和同類最佳(Best in Class, BiC)潛力的療法用於治療實體腫瘤、血液及免疫疾病。今年預計將有2個項目申請進入新藥臨床試驗(IND),分別是創新長效型白血球生長激素藥物(PEG-GCSF);以及細胞療法TCR-T。通過外部合作開發的 TCR-T 細胞療法可以識別細胞內的腫瘤抗原,對實體癌細胞進行毒殺作用,可望突破目前癌症治療的限制。藥華華擴充全球供應鏈進度則為台中廠產線擴充後,可供應全球最少一萬人;竹北廠則是順利施工中,預計於2025年完工,2026年取證、投產。藥華藥也預計擴充PEG廠及針劑充填廠規模,以擴充產能、因應全球對公司藥品持續成長的需求。藥華藥指出,旗下新藥Ropeginterferon alfa-2b-njft(簡稱Ropeg,即P1101)獲美國NCCN治療指南持續推薦,已成為高、低風險真性紅血球增多症(PV)病患的唯一首選干擾素療法。NCCN新指南預計將大幅改變PV社群長年以來的用藥習慣,保險公司可優先加快核保,預計加速提升使用Ropeg人數。Ropeg美國藥價目前每人每年約新台幣660萬元(約21萬美金),而外界關心的病人數, 2023年底美國已達約一千多人,日本開賣半年以來也已超過一百人。Ropeg未來將持續加碼投入美國及日本行銷、加速業績成長,日本病患自今年6月起可自行注射Ropeg,一次更可拿取3個月的份量,因Ropeg已納入健保給付,如此可降低病患自付金額,非常有助於提升病人數及拓展市場,日本團隊樂觀看待今年營運。Ropeg用於原發性血小板過多症(ET)的全球第三期臨床試驗已於去年10月25日收案完成,預計2024年底到2025年初可完成主要療效指標數據收集,2025開始申請美國及各國藥證,2025年底到2026年初取證,現正投入行銷前準備。Ropeg用於早前期原發性骨髓纖維化(Early PMF)全球第三期臨床試驗計畫,已於2024年1月17日送件美國FDA,預計收110人,於2025完成主要療效指標數據收集、最快2026取證。骨髓增生腫瘤(MPN)包含PV, ET和骨髓纖維化(MF),Ropeg均已取得美國孤兒藥資格。PV, ET和Early PMF在美國分別有約16萬、15萬及1.4萬人,共計達32萬人,潛在目標病人族群市場龐大。藥華藥表示,持續擴大Ropeg適應症範圍,不僅要以優化劑量(500mcg)進行低風險PV的全球臨床試驗,以達到美國FDA對Ropeg成為PV全方位用藥的期待,也計畫進行肝上皮樣血管內皮瘤(EHE)的樞紐臨床試驗、和成人T細胞白血病(ATL)第二期臨床試驗。並接受國際知名癌症醫學中心醫師推進多項IIT(由醫師發起之臨床試驗),如Ropeg與Jakafi聯合用於以Jakafi治療無效的MF病患、和使用於皮膚T 細胞淋巴瘤(CTCL)等。
台寶中榮簽三年合作研究 董座黃智遠:「細胞治療離不開醫院」有助自體異體新藥開發
台寶生醫(6892)與臺中榮民總醫院簽署產學研究暨應用推廣合作協議,鎖定自體異體細胞醫療新藥領域,台寶生醫董事長黃智遠表示,「細胞治療離不開醫院,中榮有高規格GTP實驗室,希望藉此創新細胞治療,落地開花結果。」此合作案將由中榮細胞治療與再生醫學中心主任李冠德醫師擔任計畫主持人,以三年為一期,以雙方將共同執行的治療下肢缺血新藥MSC/VEGF一期臨床試驗為例,透過骨髓採集篩選合適捐贈者,建立全球獨創的異體基因修飾骨髓間葉幹細胞庫,配合中榮的精準醫療檢驗量能,建立完整的產品特色分析輪廓,將有助於產品開發。之後利用中榮的GTP實驗室進行「去中心化定點照護/床邊照護」生產(decentralized point of care cell production),再結合台寶生醫的細胞醫療GMP廠進行集中式 細胞製程開發與量產(centralized cell bank manufacturing),便可達到最佳商業模式。雙方於17日完成合作協議簽約儀式。依據台寶生醫公佈自結業績,2023年12月營收為2269萬元,年增737%,創歷史單月次高;累計2023年全年營收8547萬元,年增91%,創歷史新高,受惠國際新藥客戶看中台寶生醫製程檢驗與量產平台品質,搶下CDMO訂單,2023年營收百分百來自CDMO的業務貢獻,海外收入占比破四成,爭取到哈佛大學及其附屬醫學國際合作案,結盟美國TRACT公司共同開發器官移植抗排斥孤兒新藥,壯大新藥研發實力並強化產品線組合。台寶生醫董事長黃智遠表示,台寶生醫這次與中榮合作是一項重要指標性意義,希望嘉惠國人健康。台寶生醫經過轉型在新藥、細胞治療與CDMO皆有明顯性成長,兩項新藥進入二期、三期臨床試驗(Chondrochymal治療膝部退化性關節炎;Biochymal治療下肢缺血的困難傷口癒合)等,CDMO接單也挹注營收表現。中榮院長陳適安則表示,中榮這二年在數位醫療已成為兩岸三地、與國際間300家醫療院所連線的全球唯一的智慧醫院,且在2022年2月邀請李冠德醫師加入中榮,成立細胞治療實驗室GTP,現已有10個再生醫療團隊,針對重症、急症、難症、罕症等加以突破。台寶生醫營運長楊鈞堯指出,由台寶量產細胞凍管半成品運送至醫院存放,待病患有需求時,在醫院的GTP實驗室將凍管進行特殊技術處理,並在醫院進行最終品管檢驗,完成後直接送至病床邊給病患施打,藉此保持解凍後的細胞活性。未來期能進一步建立將凍管運送至全球,於醫院操作後放行的運作模式,一旦取得「中榮模式」成功,複製至國內其他醫院並輸出海外,產業跟醫院端更緊密的結合,達到更好的細胞治療效果,解決過往細胞產品難以供應全球的問題。
採購合約引「高端八大爭議」 羅一鈞正面回應
疾管署昨天臨時開記者會公布高端新冠疫苗採購合約,沒有化解外節疑慮,反而引發更多爭議,包括簽訂保密條款前一天,高端才剛通過緊急授權使用(EUA),國民黨台北市議員徐巧芯直指選後才公開,是高端和政府的「超完美配合」,逼得疾管署今天二度開記者會反擊,副署長羅一鈞出面,列出八大爭議逐一澄清,他強調高端還未通過EUA就完成議價,疫苗預採購是各國皆然。國民黨台北市議員徐巧芯指出,高端與政府簽訂契約直接寫「只要7月31日前可以取得許可就能履約」,還真的就這麼巧,在8天內闖過兩關,在7月18日通過EUA審查、7月25日衛福部宣布傳染病防治諮詢會預防接種組(ACIP)專家已同意納入公費疫苗施打計畫,「為的就是大賺國庫40億」,根本是高端跟政府打的一場「超完美配合」。一、為何高端疫苗尚未通過EUA,即與疾管署完成議價與簽約?疾管署說明,還原當時時空背景,新冠疫苗均在臨床試驗階段以「預採購合約」模式簽約,為因應緊急疫情需求,以預先保有所需之疫苗數量,等到廠商於取得專案核准製造許可後,才可儘速提供接種,此作法與國際相同,例如:英國採購BNT疫苗、美國採購Moderna疫苗、日本採購AZ疫苗等,皆係先簽訂採購合約,才取得EUA。故此作法國內外皆然,當年5/28簽約對象共有高端及聯亞兩家進入第二期臨床試驗的廠商,聯亞因後續未取得EUA,於是疾管署依約與該公司解約,因此絕無獨厚高端,也無「先射箭再畫靶」。且依合約第七條,若EUA未通過則符合終止解除契約條件,更無須補償廠商因此所生之損失,都是為了確保國人最大利益之作法,所以各期付款都在此預採購精神下,分別以疫苗生產相關證明文件,備妥所需原料、物料、耗材及相關準備工作文件、驗收合格疫苗數量及完成配送總數量為條件。二、為何高端疫苗通過EUA日期與採購合約要求通過EUA日期這麼接近?疾管署說明,高端公司在6/15就已提出EUA申請,歷經一個多月食藥署內部整體審查(由醫藥品查驗中心[CDE]執行)後,於7/18召開專家會議審查,審核過程均依法定程序辦理。疾管署於一週後召開ACIP會議,依據食藥署EUA核准結果決議同意將高端納為公費疫苗,上述過程當時均即時於指揮中心記者會公布,與合約要求之7/31毫無關聯,請外界勿刻意影射。三、為何EUA通過隔天即簽署保密合約?疾管署說明,5/28本署與高端疫苗公司簽署之契約,內容參照行政院公共工程會的財物採購契約範本,但因該範本契約保密條款不足,未納入商業保密條款,因此議約過程中,雙方口頭約定應恪守保密義務。6/8高端公司以email提出,在採購議約及履約過程中,會提供許多原物料資訊,為避免原物料價格(涉及國外供應商機密資訊)外流,並參酌國際間COVID-19疫苗緊急採購狀況,各國政府與疫苗廠皆未對外揭露商業條款,希望增補保密條款。故雙方皆有保密責任;廠商方為主要資訊提供者,機關作為資訊接受方亦需承擔保密責任。雙方於7/19增補保密合約書,保密期限為自合約簽署日起滿5年後解除,與EUA通過日期毫無關聯。而疾管署與聯亞公司亦於7/22(EUA尚未完成審查)簽訂保密合約,顯示與疾管署簽署保密合約與EUA通過日期毫無關係,鄰近國家韓國亦有類似情形,該國於2022/1/12簽署Novavax疫苗採購合約(含保密條款),亦於同日取得EUA,故請外界勿惡意影射。四、為何採購契約就訂定疫苗效期展延規定?疾管署說明,疾管署係依據當時廠商執行安定性試驗情形,預估初始核定效期僅有6個月,為避免效期過短致過期浪費,以及提升疫苗使用率,於契約中規定廠商交貨後必須依主管機關(食藥署)規定延長疫苗效期。並於契約規格中第17點訂定相關罰則:「如廠商未依規定於疫苗屆效期前取得食藥署同意展延效期函,致疫苗效期不足,則按各期未展延效期部份,自報驗日期起算,疫苗剩餘可用期限不得低於6個月之不足天數所佔效期比例、數量及每劑單價計罰。」。疫苗可依主管機關規定展延效期,無論各廠牌新冠疫苗(含AZ、BNT、Moderna等)均適用。五、為何高端疫苗採購價格高於預算所編列700元?疾管署說明,2020年11月指揮中心對外說明預計疫苗採購經費115億元以採購1,500萬劑每劑700元估算,不含冷鏈運送及其他作業費用。當時尚在規劃採購初期,各項資訊均不明確,僅能以預估價格編列預算 。2021年2月至5月間雙方進行議價,疾管署在過程中盡力維護採購方權益,將單價從賣方最初報價 950元,協商至單劑量每劑881元、多劑量每劑810元,並於契約條件增列疫苗配送點須達200點,且廠商需負疫苗驗收至出貨前的全部保管責任,以及銷毀等其他作業支出 。六、高端疫苗價格是否高於其他國際COVID-19疫苗?疾管署說明,2021年採購國產 COVID 19疫苗時,國際疫苗獲准EUA者多為mRNA或腺病毒載體疫苗,與國內廠商所採的蛋白質次單元疫苗不同,並沒有同種類疫苗採購價可參考;又每種疫苗開發基礎不同,加以國際原物料成本受疫情影響,成本計價方式不同;且國際疫苗大量生產,國內疫苗廠產能規模小,故難以互相比較。實際上高端疫苗價格低於莫德納和BNT疫苗。七、採購合約第8條保密條款註明「廠商未經機關書面同意,不得將契約內容洩漏」,打臉衛福部「公開須經高端同意」說法?疾管署說明,此為外界誤解,雙方均必須對契約內容予以保密,已明白載於7/19所增加簽訂的保密合約,保密合約第五條明定「任一方違反本協議書之約定或有因可歸責之事由,致使他方的機密資訊被洩露者,除該違約方負擔一切法律上責任之外,應另負損害賠償之責。」之相關罰則,並依第四條若要提前解除保密、公布合約,需雙方同意。疾管署重申,此作法係比照國際商業慣例,各國政府與疫苗廠商簽訂疫苗採購契約時,均有簽訂保密條款,目的為明訂雙方之義務,使買賣雙方權益皆獲保障,亦為信用基礎。八、高端多次延遲交貨,衛福部是否刻意包庇?疾管署說明,採購案皆依契約規定辦理,計罰每日逾期違約金(每逾1日,按該期未履約部分之總價千分之2計罰);另廠商逾期30日以上仍未能履約之計罰,為節省行政程序一併於111/3/24最末次驗收時,依契約規定計罰該部分之違約金。高端公司因逾期交貨計罰之違約金共約1.97億元,疾管署均已於111年3月前按次核扣完成,絕無刻意包庇不罰之情事。
台基核聯手台大「肝標靶」核酸新藥 陳培哲:生物研發只有做第一沒有第二
泰宗(4169)董事長徐煥清16日宣布,旗下成立100%子公司台灣基因核酸新藥由總經理王雅俊出任董座,今天並與臺灣大學簽署產學合作協議,共同展開「肝臟為標靶」的核酸藥物研究計畫,規劃2028年IPO。「陳培哲院士(中研院)說的,我絕不說NO!」「這是一項大計畫,需要獨立出來做,我也希望IPO時程可以再提前。」今天活動現場也吸引了四家證券商出席,據生技界人士觀察,「由於工研院、生技中心共同成立的台灣生物醫藥製造公司(TBMC)募資逾百億,鎖定三類藥物包括核酸、基因治療與細胞治療,業界跟著政策走,受到許多激勵。」專注新藥開發的泰宗,2023年營收9.7億元,較前一年度成長20.84%,成績亮眼之外,2024年即邀請臺灣大學醫學院臨床醫學研究所教授、中研院院士陳培哲擔任計畫主持人,期望盡早完成相關先導候選藥物(lead candidate)之專利及優化與開發,後續提交臨床試驗申請(IND),針對目前全身性疾病(代謝性疾病)、肝癌與膽道、B型肝炎等領域,提供新一代創新療法以填補未被滿足的醫療需求。臺灣大學醫學院臨床醫學研究所教授、中研院院士陳培哲表示,這些年與泰宗合作密切,一年前討論跨足核酸藥物領域,像是胰島素、瘦瘦針等是以蛋白質為主的藥物,屬於短效型的,前者天天注射,後者一周打一次等,未來期能朝此方向研究以核酸為主,即可屬長效型,一年注射一次即可,受惠廣大患者,而這也是在研究上要找出安全性、有效型的新藥,並進而取得專利、達到授權商品化的目標。陳培哲院士並進一步說,「最近我比較黑,研究經費較為缺乏,泰宗評估值得冒險,研發新藥是生命產業,一直以來我也對泰宗提出許多意見,發現泰宗對新藥研發已到99%極致,有其態度與責任感」「現在是一個開始,只要是好的計畫,泰宗與台基核都會投入。」台基核董事長王雅俊則舉例說明,以2022年底美國FDA核准一款治療B型(缺少第9因子)血友病的核酸新藥Hemgenix上市,只需一次性治療就可以讓病患免於終身輸血之苦,達到完全根治,而該款新藥的訂價一劑高達350萬美元(相當新台幣逾1億元),堪稱目前全球最昂貴的藥物。Hemgenix藥物的作用原理就是將一種可以產生凝血因子的基因輸送到肝臟,並在肝臟中重新製造第9因子蛋白質,替補原本缺陷的基因功能。台基核與台大的這次合作,則鎖定開發以肝臟為導向的核酸藥物,初期藉由研究siRNA(小干擾核醣核酸)、DNA、mRNA等經脂質奈米載體(LNP)進入肝細胞後的作用,針對全身性疾病(肥胖、高血脂等)、及肝臟/肝癌與膽道疾道、B型肝炎等三大領域,希望找出抑制肝臟產生過多致病蛋白質、或是彌補肝臟無法製造足量功能性蛋白質因而致病的目標核酸,並進行優化與修飾,以及臨床前藥物開發確認與設計等,而後接續提交相關的臨床試驗申請。王雅俊說,台基核完成後續提交臨床試驗IND申請準備後,啟動增資計畫,預計2024年募資、候選藥物篩選,2026年A輪募資、臨床前研究提交IND申請,2027年B輪募資、啟動Phase 1/2臨床試驗,2028年的IPO、購併與授權的Proof of Concept。今日簽約儀式在臺灣大學副校長廖婉君、泰宗生技董事長徐煥清見證下,由台基核董事長王雅俊與臺灣大學陳培哲院士代表完成簽約。
藥華藥2023營收逾51億年增77% 血癌新藥入美NCCN指南「首選」
藥華藥(6446)自結公布2023年全年營收51.1億元,年增77.2%,旗下罕見血癌新藥Ropeginterferon alfa-2b-njft(簡稱Ropeg,即P1101)在美國國家綜合癌症資訊網NCCN最新治療指南中,成為唯一在高、低風險真性紅血球增多症(PV)治療選項中,均列為首選的藥物。藥華藥執行長林國鐘表示,Ropeg獲NCCN持續的肯定和升格,期能造福更多低風險及高風險的廣大PV病患,預估接下來對美國市場產生三項助益,進而可望擴大Ropeg美國市場。該藥係於2021年11月拿到美國藥證。藥華藥7日公告2023年12月營收6.7億元,月增58.8%,年增168.8%,創下單月歷史新高,營收成長動能主要是Ropeg的美國市場滲透率提升;去年第四季,營收16.5億元,季增26.1%,去年全年營收達51.1億元,年增77.2%,同時創下單月、單季及全年營收新高紀錄。林國鐘也進一步指出,NCCN新指南對Ropeg美國市場的三項影響力,一是將大幅改變PV社群長年以來的用藥習慣;其次,提升醫生開立Ropeg意願、增加病患詢問度,而且保險公司將優先將Ropeg納入給付、同時放寬給付Ropeg的審核標準及加快審核承保決定,這都有助於達到美國市場新藥用藥的滲透率與市占率。藥華藥近期也公告旗下PD-1抑制劑P1801接續Ropeg,兩者搭配用於治療末期腫瘤患者之第一期臨床試驗,正式向衛福部申請人體臨床試驗審查;期盼聯合Ropeg與P1801應用於治療多種癌症,克服現行免疫療法抗藥性問題,取得突破性的治癒率。此外,NCCN在「低風險」PV病患的治療選項中,Ropeg列為唯一的「首選藥物」,而主要競爭對手們Hydroxyurea(HU)及Peginterferon alfa-2a則被調降至「其他推薦」類別。在「高風險」PV病患的治療,2A級「首選藥物」則有Ropeg與HU,Peginterferon alfa-2a遭調降至「其他推薦」類別。目前在MPN領域,HU與Peginterferon alfa-2a並未獲美國FDA核准用於PV,故醫師僅能以仿單外使用(off-label use),此次也遭降評。
外媒指控全球首富長期吸毒 馬斯克說話了
外媒《華爾街日報》於6日爆料指出,全球首富馬斯克多次在各地的私人派對上吸食古柯鹼、搖頭丸和迷幻蘑菇(psilocybin)等毒品,甚至提及過去瑪斯克多次離譜行為的背後,其實多少都有毒品的影子。為此,馬斯克也公開回應,表示自己曾在加州抽過大麻菸,但是在過去三年NASA的隨機性藥物抽檢中,自己的體內幾乎沒有任何藥物或是酒精的影子。根據《富比世》報導指出,馬斯克於7日在社群網站X上發文,內容中表示,自己在2018年9月接受喜劇演員羅根(Joe Rogan)的Pordcast訪問期間,曾經嘗試過羅根給予的大麻煙、威士忌。馬斯克也表示,大麻在加州屬於合法產品。除此之外,馬斯克也表示,自從自己在羅根的節目上碰到大麻後,NASA就要求其進行三年的隨機性藥物測試,因為NASA一直要求SpaceX要是完全無毒的工作環境,以保持其作為唯一獲准將宇航員運送至國際空間站的政府承包商的地位。(圖/翻攝自社群網站X)而馬斯克在過去三年的藥物隨機測試中,一直都呈現藥物或酒精的陰性反應,事實上,是幾乎沒有發現任何藥物與酒精的殘存。就連馬斯克的委任律師斯皮羅(Alex Spiro)也表示,馬斯克本人會定期的接受SpaceX所要求的隨機藥物測試,測試結果並無問題。報導中也提到,過去馬斯克也坦承使用氯胺酮(K他命),這是一種專門用來治療憂鬱症的解離型藥物,馬斯克也曾提過,比起讓人精神委靡的精神科藥物,K他命反而更好改善憂鬱症症狀。而氯胺酮僅被美國食品藥品監督管理局批准用作麻醉藥,但近年來,用於治療抑鬱症和其他情緒障礙的「非標籤」使用的臨床試驗已明顯增加。
老煙槍罹癌怕切肺! 同步化放療+免疫治療 有望提升治癒機會
一位桃機地勤長年吞雲吐霧,肺功能低下、走路就喘,就醫竟診斷為肺癌三期,且腫瘤侵犯到氣管。為了活下去,患者努力完成CCRT療程(同步化學與放射線治療),未料肺功能惡化、腫瘤逼近大血管,若開刀恐切掉一大塊肺!後來幸運參與免疫藥物臨床試驗,穩定存活至今。林口長庚肺腫瘤及內視鏡科醫師李適鴻表示,CCRT後輔以免疫治療,提升5年存活率,未來若能夠接受手術清除腫瘤,仍有望治癒。根據衛生福利部國民健康署最新公布資料,肺癌擠下大腸癌成為發生率第一的癌症 !肺癌奪命速度快,與診斷的期別有關,第一期肺癌5年存活率約9成,第二期接近6成,第三期剩約3成,但第四期僅剩1成,期別之間5年存活率差距很大。這5種患者 CCRT後仍然不能開刀怎麼辦?臨床上會根據病人腫瘤(Tumor)、淋巴結(Nodes)、轉移(Metastasis)的情況,進行「TNM分期」。國際治療標準與指引建議無論有無基因突變,第三期、無法開刀的肺癌患者優先接受CCRT治療。李適鴻醫師表示,後期癌症治療需要多專科團隊合作,外科醫生會評估病人完成CCRT療程後能否開刀,取決重點如下:腫瘤是否縮小與轉移若治療後持續惡化,發現腫瘤新增或遠端轉移,直下第四期,此時開刀對病人已沒有意義,更恐增加傷害。腫瘤位置是否保持安全距離手術切除腫瘤需與重要器官保留2公分的安全區域。很多第三期病人的腫瘤貼近縱隔腔,若侵犯心臟、食道、氣管等重要器官,手術不易乾淨剝離腫瘤,不建議動手術。本身肺功能差不少癮君子嚴重肺阻塞,還沒罹癌就已經肺功能低下,或CCRT後肺功能嚴重下降,無法好好復原,甚至手術後無法脫離呼吸器,而且切除的肺葉是長不回來的。身體狀況差開刀至少耗時2、3個小時,若患者身體不佳無法接受麻醉風險,或是慢性共病多、有心臟病等嚴重疾病,手術風險攀升,也不建議開刀。高齡病患台灣老年化,許多高齡患者早已罹癌臥床,開刀對老人家負擔大,未必有好處,甚至可能影響生活品質,需慎重考慮。三期未轉移仍有治癒希望 CCRT+免疫鞏固治療為何三期相較四期仍有治癒希望?李適鴻醫師表示,第四期腫瘤為已經擴散出去、到處亂跑,往骨頭、肝臟、腎上腺甚至更遠端的淋巴結還有腦部轉移,多數病人手術或藥物的治療反應皆不佳;第三期尚未轉移,僅侵犯到淋巴、腫瘤較多顆或較大,但仍在肺部裡,與第四期兩者預後不同。根據長庚醫院臨床試驗,一些病人接受CCRT後,從第三期降到第二期或是腫瘤縮小,可動手術清除腫瘤就有機會治癒。對於第三期病人CCRT後仍無法開刀,若身體狀況許可、治療預算足夠,可考慮施打免疫治療。李適鴻醫師說明,據臨床試驗反應顯示,5年存活率明顯延長,5年不復發時間的比例,相比沒免疫治療的病人,也可以得到很好的改善。至於患者擔心CCRT後又要施打免疫藥物,合併治療是否會增加副作用?李適鴻醫師表示,CCRT療程約4到6周左右,家人的支持很重要,心理支援與支持性治療可以幫助病人度過難關。治療期間因體力消耗跟營養流失比一般病人更多,免疫力較差,建議病人可額外增加癌症治療配方的營養飲品,多補充蛋白質與熱量。同時記得每天量體重,若發現病人體重下降,食慾不好就需要警覺。長庚照顧團隊裡有癌症個管師、營養師等充足的資源都可適時提供協助。▲林口長庚肺腫瘤及內視鏡科醫師李適鴻想要擁有良好治療成效,配合醫療人員定期監測療效與副作用相當重要。醫師表示,免疫治療藥物所產生的副作用算輕微,例如腹瀉、咳嗽、肺部發炎等,即使不使用藥物都可控制下來。施打免疫治療不須在醫院久待,也不會過多影響食慾,只要沒嚴重副作用,就像一般打針而已。例如開頭提及的病人「很輕鬆,每次來就說哈囉,打完針就回家」經過1年治療,腫瘤呈現穩定控制的狀態,身體狀況都算OK,穩定存活超過5年至今,還能換第2張重大傷病卡,成功抵擋新癌王攻勢。
全球首款乾眼症鼻噴劑 年底可望在台取證
台灣目前約有300萬的民眾受乾眼症所苦,乾眼症是一種由多種因素導致的眼表疾病,以淚膜受損為特徵。健康的淚膜能保護和潤滑眼睛、沖走異物,然而台灣現行的治療藥物卻尚未能滿足病患需求。東生華(TW-8432)引進全球第一個乾眼症治療鼻腔噴霧劑,其中的活性成分Varenicline,通過結合菸鹼型乙醯膽鹼(nACh)受體而發揮作用。當受體活化後,三叉神經副交感神經通路被激活,導致天然淚液分泌增加,從而達到治療乾眼症的目的。透過新的給藥途徑,藉此增加天然淚液分泌,適用於輕度至重度的乾眼症患者,提供更簡便、安全的用藥選擇。此款鼻腔噴霧劑已獲美國FDA批准作為多劑量包裝,治療乾眼症徵候及症狀, 東生華去年7月宣布在台的查驗登記和商業化權利,已於今年初接獲食藥署新藥查驗登記的續審通知,若審查順利有望於年底取證。東生華總經理楊思源表示,此款噴鼻劑是由美國製藥公司 Oyster Point Pharma 開發的新藥,並於2021年在美國獲得FDA新藥許可證並成功上市。東生華透過與箕星藥業合作,並進行台灣的查驗登記及商業化。根據兩項臨床試驗共940名乾眼症患者使用資料顯示,患者平均在僅使用一劑噴鼻液就有淚液分泌增加的改善,在使用2週期間,患者的乾眼症症狀和癥兆有明顯治療反應,使用4週後平均產生的天然淚液量仍然顯著增加,大幅改善患者生活品質。楊思源指出,乾眼症全球醫藥市場規模龐大,且呈現迅速增長。根據Global Data的「Dry Eye Syndrome: Global Drug Forecast and Market Analysis to 2028報告」,顯示自2018年到2028年,乾眼症的年複合成長率高達10.6%,預估至2028年全球市值最高可達111億美元。